要点速览：大阪大学 Doki 团队的胃癌恶液质多中心随机对照研究（eClinicalMedicine 2025，jRCTs051210108，n=203）显示，阿那莫林组 8 周体重变化 +1.17 kg，对照组 −0.59 kg，净差约 1.76 kg。但瘦体重（LBM）主要终点在未校正分析中 p=0.063，ANCOVA 校正后差 +1.077 kg（p=0.018），解读需分清“主要终点”与“校正后分析”。
关键数据
| 终点 | 阿那莫林组 | 对照组 | 备注 |
|---|---|---|---|
| 8 周体重变化 | +1.17 kg | −0.59 kg | 净差约 1.76 kg |
| LBM 变化（主要终点） | 未校正 p=0.063 | — | 未达常规显著性阈值 |
| LBM 变化（ANCOVA 校正后） | 差 +1.077 kg，p=0.018 | — | 校正后分析，非原始主要终点结论 |
对样本量设计的启示
从该研究置信区间反推，体重变化 SD 约 3.1 kg（推导值）。以此估算：若目标差值 Δ=2.5 kg，约需 n≈50；若 Δ=1.8 kg，约需 n≈88。Δ 本身是分歧点：对 ONS + 布洛芬这类干预，Δ=2.5 偏乐观，Δ 的设定必须先于样本量拍板。
临床解读
- 体重获益是 ghrelin 激动剂级别的信号，但不能直接等同于肌肉量、功能或生存获益。
- LBM 的“校正后显著、未校正不显著”提醒我们：读 RCT 时先看主要终点原始分析，再看校正 / 亚组分析的定位。
- 恶液质干预试验设计中，终点、Δ、盲法与预注册必须在方案阶段锁死，否则事后解读空间过大。
来源
- Doki 等，eClinicalMedicine 2025，DOI 10.1016/j.eclinm.2025.103500，jRCTs051210108，n=203
- 样本量反推为本文基于该研究 CI 的推导值，已标注为推导，非原文直接报告
本文仅供同行交流，不构成诊疗建议。具体用药请以药品说明书与最新指南为准。